La terapia con células madre puede ser una vía para tratar la diabetes tipo 1, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico realizado por Vertex Pharmaceuticals. El ensayo se centró en un solo paciente, quien fue diagnosticado con diabetes tipo 1 hace 40 años. Durante décadas, había dependido de las inyecciones de insulina para controlar el nivel de azúcar en su sangre.
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Contexto. Aproximadamente 1,6 millones de estadounidenses viven con diabetes tipo 1, incluidos unos 200.000 jóvenes menores de 20 años, según la Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF), la principal organización mundial que financia la investigación de la diabetes tipo 1.
Los pacientes con diabetes tipo 1 requieren control y tratamiento constantes. Necesitan equilibrar continuamente su ingesta de insulina y medir los niveles de azúcar en su sangre pinchándose los dedos al menos seis veces al día o usando un monitor de glucosa, según la JDRF.
Un tratamiento salva vidas. Si sus niveles de glucosa no están dentro del rango correcto, las personas con diabetes tipo 1 pueden encontrarse en situaciones potencialmente mortales.
En el año anterior al tratamiento, el paciente del ensayo clínico experimentó cinco episodios graves, potencialmente mortales, en los que su nivel de azúcar en sangre era demasiado bajo. Se inyectó 34 unidades de insulina por día en el torrente sanguíneo y las pruebas mostraron que su cuerpo no podía crear su propia insulina.
Como parte del ensayo, el paciente recibió una infusión de un tratamiento derivado de células madre llamado VX-880. Vertex publicó resultados positivos en octubre, 90 días después de la infusión, indicando que el tratamiento fue bien tolerado por el paciente.
- Resultó en una disminución del 91% en el requerimiento diario de insulina del paciente y una restauración de la producción de insulina.
Resultados sin precedentes. “Estos resultados del primer paciente tratado con VX-880 no tienen precedentes. Lo que hace que estos resultados sean realmente notables es que se lograron con un tratamiento a la mitad de la dosis objetivo”, dijo en un comunicado el vicepresidente ejecutivo y jefe de terapias celulares y genéticas de Vertex, el Dr. Bastiano Sanna.
"Esto potencialmente elimina la necesidad de por vida de los pacientes con diabetes de inyectarse insulina, ya que las células de reemplazo 'proporcionan al paciente la fábrica natural para producir su propia insulina", explicó el profesor de Harvard Doug Melton, codirector del Harvard Stem Cell Institute.
El paciente presentó “eventos de salud” leves a moderados en el período de 90 días, ninguno de los cuales fue grave, de acuerdo con Vertex. Básicamente fueron episodios graves de hipoglucemia y una erupción, pero esos incidentes no estaban relacionados con el VX-880, según la farmacéutica.
La farmacéutica destacó que los datos de un paciente pueden no ser indicativos de los resultados finales del ensayo clínico, y aún queda mucho por explorar. Sin embargo, los posibles beneficios del tratamiento podrían cambiar la vida a millones de personas, así que se está comenzando con buen pie.
Fuente principal de la noticia: USA Today
