Un paciente con ELA se comunica apuntando a letras y palabras con un láser que tiene colocado en la cabeza. FOTO: Wikipedia por By Fezcat - Own work, CC BY-SA 4.0
COMPARTE

Los asesores independientes de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) votaron el miércoles por 7 a 2 para recomendar la aprobación de un fármaco experimental para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) con un fuerte apoyo de los pacientes y los defensores, lo que hace probable que el tratamiento tan debatido sea autorizado por la agencia en cuestión de semanas.

La votación supuso un sorprendente cambio con respecto a finales de marzo, cuando el panel votó 6 a 4 para no recomendar la aprobación de la FDA. En esa reunión, el comité asesor de medicamentos para el sistema nervioso central y periférico de la FDA concluyó que las pruebas aportadas por un único ensayo clínico –con solo 137 pacientes– y algunos datos de seguimiento, no eran suficientes para demostrar que el medicamento, llamado AMX0035, frenaba una enfermedad degenerativa que suele matar a las personas en un plazo de tres a cinco años.

Pero el miércoles, tras horas de debate, varios asesores dijeron que los análisis adicionales presentados por el fabricante del fármaco, Amylyx, con sede en Cambridge, reforzaban los argumentos a favor de la aprobación, aunque seguía habiendo incertidumbres. Los asesores también se vieron afectados por la gravedad de la enfermedad y la falta de tratamientos eficaces a la hora de decidir apoyar la aprobación. También influyó la promesa de alguien en un alto cargo de Amylyx de retirar el fármaco del mercado si un estudio más amplio –en curso, con 600 pacientes– no confirma su eficacia.

Se espera que la FDA, la cual suele seguir la recomendación de sus asesores externos pero no está obligada a hacerlo, decida si aprueba el fármaco antes del 29 de septiembre.

La mejora en el porvenir del medicamento se ha producido a pesar de las críticas del personal de la FDA, emitidas la semana pasada, sobre la eficacia del tratamiento, la realización de su ensayo clínico y la interpretación de los datos por parte de los investigadores.

Pero el medicamento se considera seguro, y la agencia ha estado sometida a una intensa presión por parte de los pacientes de ELA y los médicos que dicen que el tratamiento es prometedor para una enfermedad mortal que suele causar un rápido deterioro y la muerte.

La votación del miércoles se produjo tras un momento dramático protagonizado por Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia de la FDA, quien subrayó que la agencia podría utilizar su amplia flexibilidad para autorizar medicamentos para enfermedades como la ELA, que carecen de tratamientos eficaces.

Pero Dunn también señaló que el fabricante, Amylyx, está llevando a cabo un gran estudio que se completará a finales del próximo año o principios de 2024; y se espera que ese análisis muestre definitivamente si el medicamento funciona o no. Y en un movimiento muy inusual, preguntó a los responsables de la empresa si retirarían voluntariamente el producto del mercado si se aprobara ahora pero el estudio más amplio no demostrara su eficacia.

Justin Klee, codirector ejecutivo de la empresa de biotecnología con sede en Cambridge, aceptó inmediatamente. Si el estudio más amplio no tiene éxito, "haremos lo correcto para los pacientes, lo que incluye retirar el producto del mercado", dijo.

Sin embargo, otros expertos advirtieron que un compromiso voluntario como el de Klee no es legalmente vinculante. En respuesta a las preguntas de los miembros del comité, Dunn dijo que la FDA puede ordenar la retirada de un medicamento del mercado si los estudios posteriores demuestran que es ineficaz, pero añadió que el proceso es complicado y requiere mucho tiempo.

Aun así, el compromiso de Amylyx y sus nuevos análisis convencieron a algunos miembros del panel para cambiar sus votos de marzo. Liana G. Apostolova, neuróloga de la Escuela de Medicina de la Universidad de Indiana, dijo que los nuevos análisis la dejaron "entre ligera y moderadamente" persuadida en cuanto a que el medicamento prolonga la vida al menos por varios meses. "Privar a los pacientes de ELA de un medicamento que podría funcionar no es algo con lo cual me siento muy cómoda", dijo.

Kenneth Fischbeck, científico del Instituto nacional de trastornos neurológicos y accidentes cerebrovasculares, votó en contra, al igual que en marzo. Dijo que no creía que el medicamento cumpliera con el estándar de comprobación sustancial de efectividad.

La ELA destruye las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. Suele paralizar a los pacientes, privándoles de su capacidad para caminar, hablar y, finalmente, de respirar. Unas 30.000 personas en Estados Unidos padecen ELA, a veces llamada "enfermedad de Lou Gehrig" ya que el famoso jugador de los Yanquis fue una de las primeras figuras públicas en ser diagnosticado con la enfermedad. Unas 6.000 personas son diagnosticadas cada año. Existen dos terapias aprobadas por la FDA en el mercado, pero su eficacia es limitada.

El tratamiento experimental fue ideado hace casi una década por los estudiantes de la Universidad de Brown que luego fundaron Amylyx: Klee y Josh Cohen, los codirectores ejecutivos de Amylyx.

El medicamento para la ELA está formado por dos componentes: un medicamento de prescripción llamado fenilbutirato de sodio que se utiliza para tratar trastornos hepáticos raros y un suplemento nutricional llamado taurursodiol, diseñado para proteger a las neuronas de la destrucción. El tratamiento se presenta como un polvo que se disuelve en agua a temperatura ambiente y se bebe o se administra a través de una sonda gástrica.

Amylyx solicitó a la FDA la aprobación del fármaco en noviembre de 2021. La empresa presentó los datos de un ensayo de 24 semanas que demostró que el fármaco era seguro y ralentizaba el deterioro de funciones esenciales como caminar, hablar y cortar alimentos, en un 25 por ciento.

En un estudio de seguimiento, en el cual se ofreció el fármaco a todos los participantes, los pacientes que recibieron el tratamiento desde el inicio del ensayo vivieron una media de más de seis meses más que quienes no lo recibieron, según los investigadores.

Análisis más recientes presentados por el fabricante mostraron que AMX0035 prolongó la supervivencia media por varios meses más de lo que se pensaba en un principio, retrasó las primeras hospitalizaciones y redujo las complicaciones graves.

Pero la FDA ha señalado durante meses que tenía dudas sobre la aprobación del fármaco en un único estudio, especialmente cuando la agencia dijo que los datos no le parecían "excepcionalmente persuasivos". La agencia dijo que la empresa no contabilizó adecuadamente las muertes durante el ensayo y discrepó de otros aspectos del estudio. Dijo que los análisis adicionales no incluían ninguna información adicional.

Quienes luchan por erradicar la ELA se alegraron de la votación del miércoles. "Aplaudimos y agradecemos al Comité Asesor de la FDA su voto a favor de la aprobación de AMX0035 e instamos a la FDA a que lo apruebe rápidamente", dijo Scott Kauffman, presidente del consejo de administración de la Asociación de ELA. "Los estadounidenses que viven con ELA no pueden esperar".

Durante la parte de la audiencia pública de la sesión del miércoles, destacados médicos especializados en ELA abogaron por la aprobación del fármaco, afirmando que incluso unos pequeños beneficios podrían suponer una enorme ayuda para hacer frente a la mortal enfermedad neurodegenerativa. Varios pacientes que han obtenido el fármaco a través de los ensayos clínicos dieron testimonios emocionalmente desgarradores pidiendo la aprobación.

Vance Burghard dijo que le diagnosticaron ELA en 2017 y que pronto necesitó ayuda para subirse los pantalones. Por medio de un ensayo clínico, ha estado tomando AMX0035 durante tres años, algo que calificó como un "cambio de vida". Dijo que su estado se había estabilizado y que había podido ir de excursión a la China y al Tíbet.

Washington Post - Laurie McGinley

Lea el artículo original aquí.

COMPARTE
ÚLTIMAS NOTICIAS