En un avance histórico hacia la superación de la anemia falciforme, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado un tratamiento pionero basado en CRISPR, Casgevy.
Esta aprobación ha encendido la esperanza de más de 100.000 pacientes estadounidenses, en su mayoría negros, que luchan contra esta enfermedad paralizante.
Desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, Casgevy es la primera terapia basada en CRISPR aprobada por la FDA en Estados Unidos, lo que marca un capítulo importante en el viaje de CRISPR
El Dr. Alexis Thompson, jefe de división de hematología del Hospital Infantil de Filadelfia y antiguo asesor de Vertex, calificó esta aprobación de hito, teniendo en cuenta la rápida progresión desde el descubrimiento de CRISPR hasta su galardón Nobel, y ahora su aparición como producto aprobado.
Una segunda solución
Al mismo tiempo, la FDA dio luz verde a una segunda solución para la anemia falciforme, Lyfgenia, una terapia génica de Bluebird Bio.
Ambos tratamientos basados en CRISPR pretenden modificar genéticamente las células madre del propio paciente, reduciendo así la dependencia de un donante compatible, que era la única cura conocida hasta ahora.
Este método convencional, un trasplante de médula ósea, albergaba el riesgo de rechazo del sistema inmunitario y la compleja tarea de encontrar un donante adecuado.
¿A quién se le puede aplicar el tratamiento?
Casgevy, autorizado para pacientes a partir de 12 años, utiliza la edición genética CRISPR para alterar el ADN de las células madre del paciente, eliminando el gen desencadenante de la enfermedad. Como dijo elocuentemente el Dr. Thompson: "El paciente es su propio donante".
La Dra. Asmaa Ferdjallah, hematóloga pediátrica y médico especialista en trasplantes de médula ósea de la Clínica Mayo, celebró este avance como un "cambio de juego", que permite replantear la enfermedad de células falciformes como tratable en lugar de como una afección crónica que inflige dolor.
No obstante, la cura conlleva un coste sustancial: 2,2 millones de dólares por paciente, según afirma Vertex, lo que posiblemente la haga inalcanzable para numerosas familias. Esta estimación excluye gastos adicionales como hospitalización y quimioterapia.
¿Cómo funciona?
Casgevy funciona modificando el ADN de las células madre de un paciente para detener la generación de células falciformes, una característica distintiva de la anemia falciforme que provoca coágulos, obstrucciones y privación de oxígeno, causando dolor intenso, problemas respiratorios y derrames cerebrales.
El tratamiento basado en CRISPR abarca una serie de intrincados pasos a lo largo de meses, que van desde las transfusiones de sangre, la extracción de células madre, su modificación genética en un laboratorio, hasta su reinfusión en el paciente tras la quimioterapia.
Resultados en ensayos
CRISPR ha demostrado resultados alentadores en ensayos clínicos, con 29 de 30 pacientes que reflejan mejoras positivas tras el tratamiento.
Pacientes como LaRae Morning, una joven de 29 años que superó la edad prevista de 11 años, disfrutan ahora de una vida libre de las limitaciones de las constantes visitas al hospital y pueden participar en actividades habituales.
Una libertad que, según la Dra. Monica Bhatia, jefa de trasplantes pediátricos de células madre del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia/Nueva York-Presbyterian, permite a los pacientes "vivir la vida sin restricciones".
No obstante, existen aprensiones residuales respecto a los posibles efectos a largo plazo de este tratamiento de anemia falciforme basado en CRISPR, ya que el ensayo completo tiene una duración prevista de dos años.
Sin embargo, para algunos pacientes, la perspectiva de vivir libre de dolor crónico supera los posibles riesgos a largo plazo.
Puede que la era CRISPR esté dando sus primeros pasos, pero su potencial para revolucionar vidas ya es evidente.
A medida que se desarrolla esta saga, la vigilancia persistente por la que abogan expertos como el Dr. Bhatia será fundamental para seguir la influencia de este innovador tratamiento CRISPR.
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